研究人员揭示唐氏综合征儿童白血病前期转化为白血病的机制
白血病（Leukemia）是一种血液系统癌症，表现为骨髓、血液以及其他组织被无限增殖的不成熟的造血细胞浸润，抑制正常的造血功能。髓系白血病（Myeloid Leukemia，ML）是指粒细胞、单核细胞、红细胞或巨核系发生病变的白血病。ML是儿童中出现频率最高的癌症，而患有唐氏综合征（Down syndrome，DS）的儿童ML的发病率是正常儿童的150倍。伴随DS的ML（M
Ardelyx公司新机制疗法获FDA批准上市 缓解便秘型肠易激综合征
Ardelyx公司宣布，美国FDA批准该公司的Ibsrela（tenapanor）上市，治疗便秘型肠易激综合征（IBS-C）成年患者。Ibsrela是一款在胃肠道局部抑制钠/氢交换蛋白3（NHE3）的小分子。它能够刺激肠道蠕动，并且降低IBS-C患者的腹痛。便秘型肠易激综合征是一种胃肠道疾病，由于便秘造成的腹痛能够显着影响患者的健康和生活质量。2015年American Journal of Ga
便秘型肠易激综合征(IBS-C)创新药！阿斯利康获令泽舒®(Linzess)中国独家权利，即将上市！
2019年09月19日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康近日宣布已与合作伙伴Ironwood制药公司就双方关于便秘新药Linzess（中文商品名：令泽舒®，通用名：linaclotide，利那洛肽）的合作协议做出修订并达成共识。根据最新协议约定：阿斯利康获得令泽舒®在中国内地、中国香港和中国澳门的独家开发、生产和商业化权利。根据修订后的合作协议，阿斯利康将在上述地区全权负责
研究发现钙离子通道抑制剂能治疗发热伴血小板减少综合征
近日，中国科学院武汉病毒研究所/生物安全大科学研究中心彭珂研究组与肖庚富研究组联合军事科学院刘玮研究团队在国际学术期刊Cell Research（《细胞研究》）在线发表题为Calcium channel blockers reduce severe fever with thrombocytopenia syndrome virus (SFTSV) related fatality（《
抽动秽语综合征新药！Emalex首创多巴胺D1受体拮抗剂ecopipam获美国FDA授予快速通道资格
2019年08月30日讯 /生物谷BIOON/ --Emalex Biosciences是一家生物制药公司，致力于开发创新药物用于神经和精神疾病患者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ecopipam治疗Tourette综合征（Tourette Syndrome，TS，又名：抽动秽语综合征）的快速通道资格（Fast Track designation，FTD）。快速通道资格（F
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物！反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三酯水平！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种。截至目前，该公司已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症，HoFH）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症，SMA）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变
新技术或能改善抗炎性药物的运输 有望治疗人类急性呼吸窘迫综合征
2019年8月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿州立大学的科学家们通过研究开发了一种新技术，其能利用免疫系统将药物直接运送到机体感染位点；研究者表示，大多数疾病都会在机体的局部组织中发生，这就使得药物成功运输成为了科学家们面对的挑战，因为很多药物并不具有靶向作用，其只会“随遇而安”，因此通过将药物成功运输到疾病位点，在降低疗法带来的副作用的同时还能改善疗法的作用效果。图片来源：
Science子刊：雷特综合征尚无药物可治，增强KCC2基因表达的化合物有望改变这一局面
2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---雷特综合征（Rett syndrome, RTT）是一种导致认知、运动和情绪障碍的神经发育疾病。已有人提出兴奋/抑制失衡在RTT中起着主要作用。科学家们在分子致病机制上揭示RTT是由编码甲基CpG结合蛋白2（MECP2）的基因发生突变引起的。目前尚无获批的治疗RTT的药物。作为一种神经元特异性的蛋白，K+/Cl−协同转运蛋白2（KCC2）
Nat Med：北大科学家发现肠道菌群调控多囊卵巢综合征的新机制
2019年7月26日讯 /生物谷BIOON /——多囊卵巢综合征(Polycystic ovary syndrome，PCOS)以雄激素过多、排卵功能障碍和多囊卵巢为特征，常伴有胰岛素抵抗性。而目前研究人员还不清楚PCOS患者发生排卵功能障碍和胰岛素抵抗的机制，这严重限制了相关药物和治疗方法的发展。此前的研究发现代谢健康的改善与较高的微生物群基因含量和微生物多样性增加有关。因此，来自包括北京大学第
Edsivo(celiprolol)治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征(vEDS)遭美国FDA拒绝批准
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，已收到来自美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），此次CRL是关于Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vascular Ehlers-Danlos