Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略
该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。
2024-10-08
JAMA:识别出与人类严重溃疡性结肠炎相关的基因突变
研究人员分析了遗传数据和丹麦人群健康记录,结果发现,大约3%的溃疡性结肠炎患者携带名为HLA-DRB1*01:03的特殊基因突变。
2024-11-10
NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Nature Methods:GPT-4领衔,大语言模型(LLMs)推动基因功能探索新高度
研究发现,LLMs不仅能够提供与现有数据库一致的基因功能描述,还在某些情况下提出了更广泛且合理的生物学解释。
2024-12-13
Nature Methods :核苷酸转换模型(Nucleotide Transformer, NT)——解锁基因组预测的新纪元
该模型不仅能像阅读文本一样解读DNA序列,还能够预测基因组中的关键功能区域。
2024-12-12
Cell:转座子——基因组中的“垃圾”如何化身为免疫调控的利器?
IFNAR2-S的出现无疑是基因组进化的一次神来之笔,它不仅丰富了灵长类动物的免疫调控能力,也提醒我们:基因组中的“小插曲”,常常孕育着伟大的生物学创新。
2024-12-22
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果,Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前,FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03