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Science:破坏特殊基因或能预防T细胞耗竭从而改善免疫疗法的疗效

研究者表示,Asxl1能破坏其赋予T细胞优越的长期治疗潜力,而这或许是未来科学家们设计基于T细胞的免疫疗法的一种非常有希望的策略。

2024-10-16

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

揭示肿瘤抑制基因BRCA1在抑制肿瘤方面的新作用

本研究的新发现解释了 BRCA1 通过促进无错误修复的关键步骤而发挥的肿瘤抑制功能。

2024-10-30

胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?

通过构建基因工程小鼠模型,研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"(phenotypic spectrum)。

2025-02-14

柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

Nature:破解基因组稳定之谜!卫星DNA如何成为染色体分裂的关键?

卫星DNA(satellite DNA)的研究正在重新定义遗传学的边界。从最初被视为“垃圾DNA”到今天被发现其在染色体分离和基因组稳定性中的核心作用。

2025-01-15

Cell:为何肿瘤抑制基因的“二次打击”模式决定癌症的进程与疗效?

研究通过综合分析基因突变、杂合性丢失、纯合缺失以及基因融合等多种遗传改变,揭示了不同癌症类型中TSGs失活的独特模式。

2024-12-27

DNA马达SMC可以改变移动方向,重塑对人类基因表达的理解

这项研究最终解决了科学界对SMC如何工作的各种相互矛盾的理论的困惑。早期的研究表明,SMC只能严格地朝一个方向移动,而其他研究表明,它们同时从两侧拉DNA。

2025-01-24

Science:细菌中的跳跃基因或能靶向作用并控制染色体末端的功能

来自康奈尔大学等机构的科学家们通过研究发现了一种全新的机制,揭示了这些“基因黑客”如何在细菌中生存和传播,这一发现或会对生物技术和药物开发产生重大影响。

2025-03-25

多重基因敲除筛查的新工具

该研究通过优化“引导编辑”平台,展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。

2024-12-07