机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!
本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
2024-11-25
研究人员构建SAM关键homeobox基因调控网络解析玉米株高发育的分子机制
为构建组织特异性动态调控网络,基于黄化幼苗叶片ATAC-seq和tsCUT&Tag数据,团队设计并训练了一个机器学习模型,以预测SAM组织的调控位点。
2024-10-12
PNAS:新型化合物 AC102有望治疗噪声性听力损失
突发性听力损失是一种严重影响语言理解和生活质量的致残性疾病。尽管皮质类固醇治疗在实践中已有五十年的应用历史,但其有效性一直受到质疑。
2024-04-24
张锋最新Science论文:发现“隐藏基因”,揭开全新遗传调控方式
这两项研究观察到,逆转录酶(RT)使用相关非编码RNA(ncRNA)中一段特定的120个碱基作为模板来生成互补DNA(cDNA)。
2024-09-02
时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展
本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。
2024-09-02
Lancet:一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前,所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中,接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR(范围0.8-1.0)。
2025-03-02
JCI Insight:科学家开发出能绘制出人类活体大脑中基因活性的新型创新性方法
本文研究结果表明,通过外部植入的SEEG电极所获得的RNA图谱和全基因组表观遗传学数据或能提供大脑活性的高分辨率替代分子蓝图。
2024-12-15
Alzheimers Dement:科学家发现了16个新型的阿尔兹海默病易感基因
本文研究揭示了16个新型的阿尔兹海默病易感基因位点,同时研究人员倡议后期进行更多的研究,并对多种队列人群进行基于全基因组测序的关联分析研究。
2025-03-12
HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08