第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批！
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前，FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次
Alnylam在德国推出Onpattro（patisiran），治疗hATTR淀粉样变性
2018年10月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，在德国推出Onpattro（patisiran），用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。在美国和欧盟，Onpattro分别于今年8月10日和8月30日获批，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。Al
靶向作用星形细胞或有望治疗阿尔兹海默病等多种神经变性疾病
2018年10月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Glia上的研究报告中，来自布里斯托大学的科学家们通过研究发现，大脑中的支持细胞或能被用来愈合并且保护神经元细胞，相关研究或为科学家们开发治疗神经变性疾病的新型疗法提供新的希望。图片来源：University of Bristol如今，攻克神经变性疾病依然是现代医学面临的一大挑战。大部分神经-精神性障碍患者（比如癫痫症、阿
Leukemia：发现间变性大细胞淋巴瘤的致命弱点
2018年9月5日讯 /生物谷BIOON /——间变性大细胞淋巴瘤（Anaplastic large-cell lymphomas，ALCL）是一种与白血球相关的罕见癌症。图片来源：Leukemia一项由维也纳科学家领导的国际团队完成的最新研究发现同一种信号通路对于不同类型的ALCL中的癌细胞的生存是必需的。TYK2（酪氨酸激酶2，免疫系统的一种重要组成部分）可以通过提高Mcl1的表达量来防止凋亡
Mol Psych：中澳科学家联合 有望开发出治疗阿尔兹海默病等神经变性疾病的新型疗法
2018年8月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Psychiatry上的研究报告中，来自中国第三军医大学和南澳大利亚大学的科学家们通过研究或有望开发出治疗治疗阿尔兹海默病和其它神经变性疾病的新型疗法，文章中，研究人员在细胞中发现了一种特殊的信号通路，其或能作为一种新型靶点帮助研究者开发出潜在药物来阻断患者机体大脑的退化，并改善其学习和记忆能力。图片来
治疗hATTR淀粉样变性，谁更胜一筹？
2018年7月6日/生物谷BIOON/--Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusinersen）
美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲，EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目，ALN-TTRsc02有望
Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusiner
PLoS Biology：阐明神经元细胞的沟通机制 有望开发出治疗多种神经变性疾病的新型疗法
小编推荐会议：2018年（第九届）细胞治疗国际研讨会2018年4月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志PLOS Biology上的研究报告中，来自莱斯特大学的研究人员通过研究阐明了大脑中的神经元细胞之间彼此进行沟通的分子机制，相关研究或能帮助研究人员理解多种神经变性疾病发生的分子机制。图片摘自：University of Leicester文章中，研究者发现，人类机体中存
JAMA Ophthalmology：高密度脂蛋白与老年性黄斑变性有关
2018年4月1日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项发表在《JAMA Ophthalmology》杂志上的研究，作者们称血清中高密度脂蛋白胆固醇水平较高的人群提前患老年性黄斑变性（AMD）的风险相对较高。（图片来源：www.medicalxpress.com）研究者们发现，每年患有早期黄斑变性以及晚期黄斑变性的人群的比例分别达到了79.9/1000以及18.6/1000，五年之内的患病风