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全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的根本原因

CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。

2024-03-27

Nature Methods | 全面评估长读长RNA测序:揭示转录组分析新前沿

LRGASP项目通过系统评估多种长读长RNA测序技术和分析工具,提供了对当前最佳实践的深入理解和未来改进的方向。

2024-06-12

Science:新研究揭示转座子编码的内含子与向导RNA之间的拮抗冲突

这项新的研究揭示了 IStron在同一转座子编码的转录本中进化出一种敏感的平衡机制,以平衡相互竞争和相互排斥的活动。

2024-07-27

Nat Commun :哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路

研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此,成功实现单碱基突变的检测,也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应,极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。

2024-11-02

Science:科学家开发出一种能对机体整个大脑进行RNA分析的新型成像方法——TRISCO

本文研究结果表明,TRISCO技术或能作为针对单细胞、全脑、3D成像的一种强大工具,其有望对机体整个大脑进行全面的转录组空间分析。

2024-12-16

专访圆因生物CEO:全球领先的环状RNA技术,致力于肿瘤疫苗等创新药物技术突破

圆因(北京)生物科技有限公司(Therorna Inc.)成立于2021年4月,由国内知名专家和资深海归博士组建团队创立。

2024-10-09

Science:新研究揭示细胞RNA直接与MAVS蛋白相互作用,从而促进抗病毒信号转导

实验证实了细胞RNA在促进MAVS信号体功能从而促进抗病毒信号转导方面的作用。

2024-12-31

Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病

该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑

2024-11-22

npj Precis Onc:新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发?

来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者,这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。

2024-11-20