有机-金属杂化体对核酸四链体-双链杂化体的选择性结合和溶液结构
核酸二级结构的形成对其在体内的生物功能起着至关重要的作用。G-四链体作为一种特殊的核酸二级结构已被发现存在于基因中具有重要功能的特定区域。G-四链体的折叠和展开影响着基因表达、基因组稳定性和端粒酶活性。含有互补碱基对的富鸟嘌呤寡核苷酸序列可以形成四链体-双链杂化体(QDHs)。在脑组织和肿瘤相关基因中发现了高频率的可形成QDH的序列。G-四链体的折叠和展开的
肠道菌群和大脑的奇妙关联又双叒叕增加了
近年来，肠道微生物群越来越被认为是宿主免疫和大脑健康的重要调节因子。衰老过程会导致微生物群发生巨大变化，这与老年人群的健康状况不佳和虚弱有关。此前研究表明，衰老会触发代谢和免疫反应的变化，进一步导致大脑功能和行为的紊乱，其中包括海马体相关认知行为的损害。值得注意的是，动物模型已经揭示微生物群在调节宿主肠道衰老相关生物标志物方面具有一定
新型异源双链寡核苷酸有效跨过血脑屏障，有潜力治疗一系列中枢神经系统疾病
2021年8月18日讯/生物谷BIOON/---反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）疗法有可能在基因水平上改善许多神经退行性疾病，抑制有害蛋白质或非编码RNA的产生。在此之前，在中枢神经系统（CNS）中实现足够浓度的ASO递送和全身给药是困难的。为了克服这一障碍。在一项新的研究中，来自日本东京医科牙科大学、武田制药公司
Nature子刊:CD19/CD22双靶点CAR-T赛道火热，斯坦福大学揭示I期临床数据
自2017 年 8 月诺华的 CD19靶向CAR-T细胞疗法 Kymriah 获FDA批准上市以来，全球目前共有5款批准上市的CAR-T产品，其中4款都以CD19为靶点。靶向CD19的CAR-T细胞（CAR19）和NK细胞具有令人印象深刻的抗肿瘤作用，这推动了治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤范式的改变。然而，大多数接受CAR19治疗的患
康方生物PD-1/CTLA-4双抗联合VEGFR-2单抗Ib/II期临床获批
8月4日，康方生物发布公告，称PD-1/CTLA-4双抗（AK104）联合VEGFR-2单抗(AK109)治疗晚期实体瘤患者的开放性、多中心 、Ib/II期临床研究获得国家药监局的批准。近年来，以PD-1为代表的免疫疗法在多种晚期实体肿瘤中均改善了患者的预后，但对于晚期实体瘤患者的生存获益仍有限。研究发现，免疫细胞和肿瘤血管生成之间存
Nat Commun：科学家成功利用CRISPR碱基编辑技术纠正产前溶酶体贮积病
2021年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --子宫内的碱基编辑或有望在机体病变发生之前来纠正致病性的突变，1型黏多糖病（MPS-IH，贺勒氏症，指任何一种涉及黏多糖先天性代谢紊乱的疾病）是一种影响机体多个器官功能的溶酶体贮积病（LSD，lysosomal storage disease），其通常会导致个体出生后发生早期的心肺衰竭。如今越来越多的研究证据
Mol Ther：腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症
2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同，因为碱基编辑
首个眼科双特异性抗体！罗氏faricimab在美欧进入审查：治疗DME和nAMD疗效媲美Eylea，治疗间隔更长!
如果获批，faricimab将是第一个旨在靶向驱动视网膜疾病的2个独特信号通路的药物。
Nature Methods：开发胞嘧啶碱基编辑器脱靶效应检测的新工具
北大-清华生命科学联合中心、北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在Nature Methods杂志发表了题为“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine base editors”的封面文章。研究人员在本研究工作的主要贡献如下：建立了一