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科学家开发出变形式碱基编辑新系统

  Nature Cell Biology在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力课题组与合作者在碱基编辑研究领域发布的最新进展——Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations。碱基编辑器(base

2021-05-14

Nature:在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%

2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术,包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器,有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中,来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因

2021-05-23

吉利德Tecartus次输注:完全缓解率71%!

Tecartus是一种自体CD19 CAR-T疗法,制备成功率96%,15天交付。

2021-06-06

原子纳米酶理性设计研究获进展

  Nature Catalysis发表了题为Matching the kinetics of native enzymes with a single-atom iron nanozyme的研究文章。该研究设计了一种以FeN3P为中心的单原子纳米酶(FeN3P-SAzyme),通过磷和氮的精确配位来控制单原子铁活性中心的电子结构,表现出

2021-05-19

Nat Biotechnol:在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变,大幅和持续地降低坏胆固醇水平

2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法,它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中,来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变,成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果

2021-05-23

欧盟授予valrox加速评估:治疗A型血友病,次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox用于治疗A型血友病,是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-05-31

新型ADC药物Padcev药或联合Keytruda具有显著疗效!

Padcev是首个获批治疗尿路上皮癌(UC)的ADC药物。

2021-05-24

强生/艾伯维Imbruvica(伊布替尼)药一线治疗7年显示长期生存益处!

Imbruvica(亿珂®,伊布替尼)已在中国上市,治疗3种癌症。

2021-05-22

BioMarin公布valrox长期数据:次输注后5年,年均出血率减少95%!

valrox用于治疗A型血友病,是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-05-20

罗氏Tecentriq(泰圣奇)获欧盟批准:药一线治疗PD-L1高表达NSCLC!

此次批准,是Tecentriq针对转移性NSCLC的第4个适应症、针对肺癌的第5个适应症。

2021-05-10