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大规模3期临床:valrox次输注1年后,年化出血率↓84%、年化因子VIII使用率↓99%!

valrox有潜力成为全球第一款血友病基因疗法。

2021-07-26

BioMarin公布valrox 1/2期试验长期数据:次输注后5年,年出血率↓95%!

valrox是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-07-24

valrox在欧盟进入审查:治疗A型血友病,次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-07-17

Genome Biology:开发出单细胞基因组分子测序新方法

单细胞全基因组测序技术(scWGS)可以有效揭示生物样品中不同细胞之间的异质性,并系统鉴定单个细胞的基因组中发生的遗传变化,例如拷贝数变异(CNV)和点突变(单核苷酸变异,SNV)等。过去十年,研究人员已经开发出多种单细胞基因组扩增技术,例如简并寡核苷酸引物PCR扩增技术(DOP-PCR)、多重置换扩增技术(MDA)、多重退火和基于环的扩增循环技术(MALB

2021-07-07

Nature Methods:开发胞嘧啶碱基编辑器脱靶效应检测的新工具

北大-清华生命科学联合中心、北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在Nature Methods杂志发表了题为“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine base editors”的封面文章。研究人员在本研究工作的主要贡献如下:建立了一

2021-06-20

BNT162b2疫苗:次接种后对SARS-CoV-2变种和人类冠状病毒的体液和细胞免疫应答

2021年6月17日讯/疫苗诱导的中和抗体是抗击COVID-19传播的关键因素。然而,由于疫苗供应有限而延迟加强免疫接种可能使个体容易受到感染,并使病程延长或严重。目前受到关注的SARS-CoV-2变种(VOC)包括英国的B.1.1.7,南非的B.1.351和巴西的P.1。这些冠状病毒变种的出现可能加剧疫情的传播,因为B.1.351和P.1两种变种不受抗体影响。

2021-07-07

链霉菌碱基编辑研究获进展

  链霉菌是许多重要天然产物的生产者,其基因组蕴含着大量未被开发的次级代谢生物合成基因簇。传统的基于双链断裂的CRISPR/Cas9技术虽然已应用于链霉菌的基因组编辑,但需提供外源修复模板,且在多位点同时编辑的应用上仍有局限性。近年来,单碱基编辑技术已应用于天蓝色链霉菌等一些模式菌株中,相较于传统CRISPR技术更为方便快捷。碱基编辑的效

2021-06-02

Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据:一次注射PCSK9降低约90%,持续长达10个月

PCSK9(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型)能参与调节肝低密度脂蛋白(LDL)受体的生命周期。研究发现,人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关,而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低,能预防冠心病,这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达,理论上,一次性

2021-06-21

valrox在欧盟提交上市申请:治疗A型血友病,次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-06-30

利用碱基编辑让致病性血红蛋白无害化,有望治疗镰状细胞病

2021年6月4日讯/生物谷BIOON/---人体内的血红蛋白是红细胞中运输氧气的特殊蛋白质,由珠蛋白和血红素组成。珠蛋白含有4个亚基(α2β2),每个亚基连接1个称为血红素的辅基分子。血红蛋白基因(HBB)的点突变导致异常血红蛋白的产生。已发现数百种异常血红蛋白,其中只有一小部分引起疾病发生,最常见也最了解的疾病是镰状细胞病(SCD)。SCD是一种常见的致

2021-06-04