NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Blood Adv：磁共振成像和腰椎穿刺可能并不是管理CAR-T细胞疗法相关神经毒性所必需的
研究结果表明，腰椎穿刺和核磁共振成像并不总是所有 ICANS 患者所必需的，因为它们往往不会影响治疗。
2024-03-26
Cell Rep Med：髓样细胞通过GP130信号协调诱导胶质瘤细胞内和细胞外的化学耐药途径
本研究发现GAMs在单个肿瘤细胞水平和治疗药物的全身递送水平上都促进了化疗耐药。临床和临床前研究表明，GAMs是GBMs辅助治疗的合法靶点。
2024-08-31
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
PNAS：特殊分子或能将机体免疫细胞转化为促进癌症生长的“坏细胞”
本文研究中，研究人员识别出PAF或能作为肿瘤微环境中髓系来源抑制性细胞（MDSCs）分化的脂质驱动机制，从而就为癌症免疫疗法的开发提供了新型潜在靶点。
2024-09-16
Nat Cancer：当肿瘤细胞的线粒体缺陷时，癌症疗法的治疗效果或能提高2.5倍
来自英国癌症研究中心苏格兰研究所等机构的科学家们通过研究发现，当肿瘤细胞的线粒体有缺陷时，癌症疗法的治疗效果会提高2.5倍。
2024-02-16
J Hepatol：科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法
本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处，同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。
2024-10-17
