亨廷顿病“疾病修饰疗法”！罗氏计划开展一项新的2期研究：评估反义RNA疗法tominersen!
tominersen是一种疾病修饰疗法，可减少所有类型亨廷顿蛋白(HTT)的产生，包括有毒性的突变型亨廷顿蛋白(mHTT)。
Cancer Res: 基于ASO的PKM剪接切换治疗抑制肝癌生长
M2丙酮酸激酶(PKM2)亚型在大多数癌症中表达上调，并在Warburg效应的调节中起着关键作用，Warburg效应的特点是能量代谢更倾向于有氧糖酵解而不是氧化磷酸化。PKM2是PKM基因的选择性剪接异构体，是潜在的治疗靶点。
Nat Med：初步临床试验表明IL-15超级激动剂N-803对HIV感染者是安全的和有效的
在一项1期临床试验中，来自美国明尼苏达大学的研究人员证实了一种新型免疫治疗药物（N-803）在治疗HIV病毒感染方面的安全性和有效性。
Blood Cancer Discov：急性淋巴细胞白血病中的异常RNA剪接事件导致免疫治疗抵抗性
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院的研究人员发现编码表面抗原CD22的mRNA的异常剪接导致儿童B淋巴细胞白血病（B-ALL）中这种蛋白的下调，使恶性肿瘤细胞对靶向CD22的免疫疗法的效果产生抵抗性。这些发现可能让肿瘤学家对新患者进行筛查，看他们的白血病细胞是否含有选择性剪接的CD22 mRNA变体，从而揭示哪些患者可能对抗CD22疗法没有反应而需要其他的治疗方案。
全球首个且唯一的红细胞成熟剂利布洛泽®在中国获批
2022年1月26日，百时美施贵宝宣布，旗下全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂利布洛泽®（通用名“注射用罗特西普”）通过中国国家药品监督管理局优先审评审批程序，获批用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血（后称“β-地贫”）成人患者，成为十余年来中国首个获批治疗地贫的创新药物。
默沙东Lyfnua(gefapixant)日本获批：全球首个选择性P2X3受体拮抗剂，显著降低咳嗽频率!
Lyfnua(gefapixant)是第一个治疗难治性慢性咳嗽（RCC）或不明原因慢性咳嗽（UCC）的药物。
FcRn拮抗剂Vyvgart在日本获批，再鼎医药引进中国!
Vyvgart(efgartigimod)治疗可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日，再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。
Cell：新研究揭示治疗囊性纤维化的校正剂药物的作用机制
发生突变的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）导致了一种损害肺部的称为囊性纤维化（cystic fibrosis）的遗传性疾病。如今，在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员解析出这种蛋白的结构以及某些药物如何与它结合，从而揭示了这些药物的作用方式。
