Nat Aging：揭示RNA剪接缺陷诱发人类阿尔兹海默病的分子机制
来自美国圣犹大儿童研究医院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型小鼠模型，相比此前模型而言其或能更能模拟出人类的阿尔兹海默病，相关研究或有望帮助揭示诱发阿尔兹海默病的发病机制。
2022-10-18
新型口服PROTAC蛋白降解剂ARV-471二期临床：临床获益率38%!
2021年7月，辉瑞与Arvinas达成24.5亿美元协议，开发ARV-471。PROTAC蛋白降解剂利用泛素-蛋白酶体系统(UPS)诱导致病蛋白降解。
2022-11-25
FcRn拮抗剂efgartigimod皮下制剂获美国FDA优先审查，再鼎医药引进中国!
efgartigimod是第一款获批的新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂，静脉制剂Vyvgart已在美日欧获批，可显著改善肌肉力量&生活质量。再鼎医药签署协议将efgartigimod引进大中华区。
2022-11-25
Br J Pharmacol: 肾脏疾病中的RNA m6A修饰和潜在的靶向治疗策略
从流行病学来看，肾脏疾病影响着全球超过7.5亿人，是目前最重要的全球公共卫生问题，迫切需要认真关注和跟进相应的预防措施。肾脏疾病是一种复杂、高发、致命性疾病，社会经济负担沉重。
2022-10-27
Nature子刊：彭隽敏团队揭示RNA剪接缺陷导致阿尔茨海默症的新机制
这一RNA剪接错误和β-淀粉样蛋白聚集的交叉小鼠模型，比之前的动物模型更接近人类阿尔茨海默症，将有助于未来对阿尔茨海默病的研究。
2022-10-18
欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
2022-11-16
Nature Immunology:报道tRNA-m1A修饰调控CD4+T细胞功能的新机制
T细胞在免疫反应中发挥核心作用。当受抗原刺激时，处于静息状态的T细胞快速激活，大量增殖分化。
2022-10-17
JAMA Oncol：特殊基因的甲基化修饰或会让女性更易患上乳腺癌和卵巢癌！
这些研究结果还需要后期科学家们进一步研究，从而确定是否肿瘤抑制基因的甲基化修饰能成为胰腺癌的风险因素。
2022-10-18
BMJ：人工甜味剂安全性再添新忧！超10万人研究发现，饮食中总甜味剂摄入量高，与心血管疾病和脑血管疾病风险增加9%和18%相关
糖虽“快乐”，却也不能多吃。世界卫生组织建议从游离糖中获得的能量不超过日常饮食中能量摄入的5%[1]。过量摄入糖分会对人体健康造成不良影响已经成为共识。
2022-11-01
