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在早期试验结束 罗氏终止4DMT眼部基因治疗合作

  日前,罗氏表示将终止与4D Molecular Therapeutics合作,结束针对眼病基因治疗4D-110的开发支持,并将该治疗的权利交还给这家小型生物技术公司。即使罗氏在审查早期数据后质疑风险收益状况之后,对此4DMT表示会继续开发该疗法。此前,罗氏一直在资助一项针对晚期无脉络膜血症患者的4D-110早期试验,这是一种没有批准疗

2021-06-26

葛兰素史克与Halozyme达成合作及许可协议:开发皮下注射超长效疗法(给药间隔≥3个月)!

利用ENHANZE®药物递送技术(重组人透明质酸酶PH20酶,rHuPH20)开发快速/大容量/超长效皮下注射疗法。

2021-06-23

Drug Resistance Updates:前列腺癌的交叉耐药与药物序列

近日,伊拉斯谟医学中心癌症研究所的研究者在Drug Resistance Updates杂志上发表了题为"Cross-resistance and drug sequence in prostate cancer"的文章。随着雄激素受体信号转导抑制剂(Arsis)和紫杉烷化疗进入前列腺癌治疗的早期阶段,晚期前列腺癌的治疗范围在过去几年中得到了广泛的扩展。随着

2021-06-08

Journal of Neuroscience:研究发现中脑黑质的结构损伤影响帕金森患者的序列工作记忆

  Journal of Neuroscience在线发表了题为《帕金森病大脑黑质结构完整性与序列工作记忆相关》的研究论文。该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心(神经科学研究所)研究员叶铮课题组与复旦大学附属中山医院神经内科主任医师金莉蓉团队合作完成。结合神经黑色素敏感磁共振成像和任务态功能磁共振成像等技术,研究发现,中脑黑质致

2021-06-09

诺华Zolgensma在症状和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!

3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza(诺西那生钠),Evrysdi(艾满欣)。

2021-06-19

巴黎大学:斑马鱼可作为细胞外小泡治疗发展的临床模型

近日,巴黎大学研究者在Advanced Drug Delivery Reviews杂志上发表了题为"Zebrafish as a preclinical model for Extracellular Vesicle-based therapeutic development"的文章。细胞外小泡(EV)在不同的病理生理过程中释放,反映其来源细胞的状态。一旦释

2021-06-08

美国FDA批准Myovant/辉瑞产品Myfembree:治疗绝经女性子宫肌瘤相关月经过多!

Myfembree是第一个治疗绝经前女性子宫肌瘤相关月经过多(HMB)的每日一次药物。

2021-05-29

多年生禾本科芒属南荻基因组序列草图绘制完成

中国科学院分子植物科学卓越创新中心研究员韩斌课题组与中科院植物研究所北方资源植物重点实验室及系统与进化植物学国家重点实验室研究员桑涛课题组长期合作,完成了多年生禾本科芒属南荻基因组序列草图的绘制。相关研究成果以Chromosome-scale assembly and analysis of biomass crop Miscanthus lutariori

2021-05-05

Nature medicine:神经网络提供专家级别复杂先天性心脏疾病的孕检查

每年,有成千上万的婴儿出生即患有统称为先天性心脏病(CHD)的严重心脏畸形疾病。先天性心脏病是最常见的出生缺陷。Nature报道的一项研究表明,10%这样的缺陷是由并非来自患儿父母的遗传突变所引起。虽然胎儿筛查超声可以提供胎儿心脏的五个视图,可以检测90%的复杂心脏病,但在实践中,检查灵敏度低至30%。近期的一项研究表明,训练好的神经网络可以提供专家级别复杂

2021-05-16

不影响DNA序列,但却能持久、可逆地开关基因

  尽管CRISPR相关的基因编辑技术带来了治疗甚至治愈多种疾病的希望,然而该技术依赖于DNA修复通路,该通路会以一种不可预知的方式将新的碱基插入到遗传密码中,因此难以把控最终的治疗效果。随着科学探索的日益深入,越来越多证据表明,对表观遗传进行编辑或许是一种更有潜力的方式,能够在不改变DNA序列的情况下精准控制基因表达。最近,由加州大学旧

2021-04-23