Cancer Cell丨基于SWI/SNF ATPase降解剂的小细胞肺癌和多发性骨髓瘤的表观遗传治疗新策略
本研究进一步拓展和加深了我们对于mSWI/SNF染色质重塑复合物在促进小细胞肺癌以及B细胞恶性肿瘤发生发展中的生物学功能的认识。
2024-07-22
Acta Pharm Sin B：基于精确纳米系统的药物递送和协同治疗三阴性乳腺癌
本研究结果通过联合筛选的方法证实了恩杂鲁胺和MK-8776在ar2o3 - tnbc中的协同抗肿瘤作用。
2024-06-15
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
N Engl J Med | 重磅突破：奥希替尼治疗EGFR突变III期肺癌效果显著
该研究表明对于不可切除的Ⅲ期EGFR突变NSCLC患者中，奥希替尼与安慰剂相比显著延长了无进展生存期。
2024-06-09
两款乙肝药物拟获CDE突破性治疗认定
乙肝功能性治愈获得突破的机会可能即将到来。经过20多年的漫长研究，乙肝研发的马拉松路程已过半，最终谁会是第一个冲过终点线的企业，让我们拭目以待。
2024-05-09
Gasdermin家族:新出现的疾病治疗靶点
焦亡，作为PCD的一种方式，与多种炎症有关。由于GSDMs是一个新兴的研究领域，GSDMs在炎症和相应疾病中的更具体功能仍有待阐明。
2024-04-22
糖尿病治疗新突破！Sci Transl Med：Harmine和Exendin-4的联合使用能够安全地增加糖尿病患者体内β细胞的数量
本研究证实了DYRK1A抑制剂-GLP1RA联合疗法在糖尿病治疗中的巨大潜力，该联合疗法可有效提高体内人胰岛β细胞水平，促进人胰岛β细胞增殖、功能和存活，安全性良好，具有广阔的应用前景。
2024-08-19
NEJM：最强减肥药替尔泊肽，治疗打鼾的3期临床试验成功，有望今年获批上市
在两项研究中，替尔泊肽治疗52周时参与者的体重减轻了约20%，需要指出的是，这两项研究的参与者中70%为男性，而替尔泊肽对女性的减重效果要更好。
2024-06-27