Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生
实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。
2023-03-23
Nature子刊:浙大陈静海团队揭示心肌细胞线粒体蛋白翻译缺陷触发的线粒体与细胞核的信号互作网络调控机制
该研究揭示了心肌中线粒体自身蛋白翻译机制缺陷触发线粒体与细胞核之间的级联网络调控,为线粒体缺陷型心肌病及心衰治疗提供了新的潜在靶标和理论基础。
2023-04-07
Circ Res:针对NOTCH1基因在先天性心脏缺陷中的作用提出新见解
在一项新的研究中,来自美国国家儿童医院的研究人员对NOTCH1基因的突变如何导致心肌细胞的异常分化和增殖并导致心室发育不良和其他在人类先天性心脏缺陷中发现的结构异常提供了新的见解。
2023-02-21
Redox Biology: 糖尿病内皮细胞的糖酵解依赖DNA修复缺陷为糖尿病血管并发症提供新的治疗靶点
糖尿病心血管疾病和微血管并发症,如糖尿病视网膜病变(DR),是糖尿病患者发病和死亡的主要原因,糖尿病血管并发症的患病率正在迅速增加。
2023-01-30
NEJM:世界首例,在子宫内成功治疗未出生婴儿的罕见遗传病
目前还不清楚艾拉和其他接种这种治疗的患儿的长期情况如何,Jennifer Cohen 表示,她对此持“谨慎乐观”的态度,他希望在患者的一生中保持谨慎和监测,患者前五年的表现得情况非常关键。
2023-01-05
Cell子刊:研究揭示CMPK2基因缺陷导致线粒体障碍和家族性脑钙化症
中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心熊志奇研究组、福建医科大学附属第一医院神经内科陈万金/王柠团队、山东大学齐鲁医院焉传祝/赵翠萍团队合作,在
2022-12-01
成功「孵化」双胞胎,一出生就30岁
近日,美国一对夫妇使用别人捐赠的冷冻胚胎顺利诞下一对双胞胎,名为Lydia和Timothy Ridgeway(图1)。殊不知,胚胎竟在液氮罐里
2022-11-24
你的出生方式会改变疫苗效力
近期,苏格兰和荷兰联合研究的一项试验表明,我们人类的出生方式(通过剖腹产或阴道分娩)会改变我们的免疫系统对疫苗的反应。阴道分娩也就是俗称的“顺产”、“自然分娩&rd
2022-11-24
Lancet子刊:出生时缺氧或会增加个体后期患心血管疾病的风险!
来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过进行一项观察性研究,结果表明,在出生时遭受缺氧并发症的婴儿在童年和成年早期患上心血管疾病的可能性是没有上述并发症的婴儿的两倍。
2022-11-10