CRISPR基因编辑在活体动物内成功治疗癌症，且永久有效
近年来，分子靶向抑制剂和免疫疗法极大地改善了癌症治疗，同时也降低了治疗毒性和不良反应。但目前多数抗癌药物都需要重复给药，不仅增加了治疗相关的毒性和成本，而且严重降低了患者的生活质量。此外，大多数类型的癌症具有高复发率和耐药性，因此急需开发新的治疗方法。CRISPR-Cas9基因编辑具有永久破坏肿瘤存活基因的潜力，可以克服传统癌症疗法的重复剂量限制
Nature子刊：抗CRISPR蛋白介导的CRISPR-Cas9系统可提高基因编辑效率，同时降低脱靶效应
2020年12月9日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑可能会引起不想要的遗传变化。在一项新的研究中，来自日本广岛大学和东京医科齿科大学的研究人员开发出一种很有前途的修复方法，即关闭CRISPR-Cas9基因编辑，直到它达到关键的细胞周期阶段，在这个阶段，更精确的修复可能会发生。根据这些研究结果，他们成功地展示了更精确的基因编辑，并抑制
Nucleic Acids Res：发现两种较小的新型Cas9核酸酶，有望更容易地进行基因组编辑
2020年12月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自俄罗斯科学院、俄罗斯国家研究中心分子遗传学研究所和斯科尔科沃科学技术研究院等研究机构的研究人员描述了两种新的紧凑的Cas9核酸酶，即CRISPR-Cas系统具有切割活性的组件，这将有可能扩大Cas9工具箱在基因组编辑中的应用。这两种Cas9核酸酶中的一种被证实可以在人类细胞中发挥作用，因
Nat Commun：新型CRISPR-Cas9变体可提高基因编辑的安全性和有效性
2020年12月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国密歇根大学医学院的研究人员发现，使用一种新的修复DNA的CRISPR-Cas9变体将会改善备受吹捧的CRISPR-Cas9工具的安全性和有效性。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上，论文标题为“MiCas9 increases large size g
bioRxiv：通过编辑人类神经细胞中的关键基因或有望改变其患阿尔兹海默病的风险
2020年12月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在预印版平台bioRxiv上的研究报告中，来自拉瓦尔大学等机构的科学家们通过研究表示，通过编辑神经细胞中的关键基因或能增加个体患阿尔兹海默病的风险，文章中研究人员描述了如何对相关基因进行编辑以及其所产生的影响效应。此前研究结果表明，参与阿尔兹海默病发生的其中一个风险因素就是脑细胞中β-淀粉样蛋
Nat Commun：科学家成功利用CRISPR-Cas9突变体该改进基因编辑的效率和安全性
2020年12月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上题为“MiCas9 increases large size gene knock-in rates and reduces undesirable on-target and off-target indel edits”的研究报告中，来
Nat Commun：利用AAV9-CRISPR-Cas9基因编辑有望清除受感染细胞DNA中的HIV DNA
2020年12月5日讯/生物谷BIOON/---猿猴免疫缺损病毒（SIV）是一种与人类免疫缺陷病毒（HIV）存在密切亲缘关系的病毒。在一项新的研究中，来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院和杜兰大学等研究机构的研究人员在HIV研究方面迈出了重要一步：他们成功地从非人灵长类动物的基因组中剔除了SIV。这一突破使得他们比以往任何时候都更接近开发治愈人类HIV感染的方
首次利用CRISPR/Cas9基因组编辑系统在体内破坏癌细胞
2020年11月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自以色列特拉维夫大学等研究机构的研究人员证实CRISPR/Cas9系统在治疗转移性癌症方面非常有效，这是在寻找癌症治愈方法的道路上迈出的重要一步。他们开发出一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统，该递送系统专门针对癌细胞，并通过基因操纵破坏它们。这种称为CRISPR-LNP的递送系统携带一种编
利用CRISPR/Cas9基因编辑技术创制出非转基因高油酸棉花新种质
11月1日，山东棉花研究中心遗传育种团队研究员柳展基和华中农业大学棉花遗传改良团队教授金双侠在《植物生物技术杂志》在线发表论文，首次报道了利用CRISPR/Cas9基因编辑技术创制出非转基因高油酸棉花新种质的研究结果，为改良棉籽油品质和高油酸棉花分子育种奠定了基础。该研究以棉花GhFAD2-1A/D基因为靶标，分别在其DUF3474和Fatty
基因编辑疗法新锐获批启动潜在治愈性疗法临床试验
今日，Intellia Therapeutics宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA）授权该公司启动1期临床试验，将评估其基因编辑疗法NTLA-2001治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病（hATTR-PN）的效果和安全性。Intellia Therapeutics公司由今年诺贝尔化学奖得主之一Jennifer Doudna博士