CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。
迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生,基因编辑猪肾移植猴存活超两年
另一方面,由于排斥机制的差异,目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出,靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案,但是这些药物还未能获得FDA批准。
Cell:开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI,有望改善CAR-T细胞疗法
近年来,科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效,而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任
Nature:表位编辑使得针对急性髓性白血病的靶向免疫治疗成为可能
当前,针AML的免疫疗法靶向造血干细胞/祖细胞(hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC)或者由HSPC分化而来的髓系细胞表达的基因,这会导致难以忍受的脱靶毒性
先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统,利用该系统,可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑,还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA,或原位移植先导编辑过的类器官
Nature:科学家有望通过抗原表位编辑技术来改善CAR-T细胞和单克隆抗体疗法的疗效
来自Dana-Farber癌症研究所等机构的科学家们通过研究向供体造血干/祖细胞(HSPCs)这能够引入了一种遗传改变,从而使其能在急性髓性白血病(AML)的免疫疗法中存活下来。
Carl June最新成果:开发表位编辑策略,用一种CAR-T,治疗所有血液癌症
为了克服这一挑战,研究团队使用碱基编辑(base editing)技术开发了一种表位编辑新策略,这涉及 CAR-T 细胞和造血干细胞(HSC)的基因编辑,以改变 CAR-T 细胞与 CD45 蛋白结合
Cell重磅:通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率,拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据,由此广泛表征了先导编辑的决定因素,并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率,以及脱靶率。
Science子刊:针对CD45的表位编辑有望开发出治疗所有血癌的通用CAR-T细胞疗法
目前,CAR-T 细胞疗法已被批准用于治疗五种血癌亚型。在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在临床前测试中证实了这种方法的潜在疗效。他们利用经过基因改造的CAR-T细胞靶向