上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
Dev Cell丨刘晨/刘兵/兰雨/程涛合作揭示人类固有淋巴细胞的初始起源
该研究首次聚焦人类独立于HSC的淋系造血活动，揭示了卵黄囊来源固有淋系偏向的多能祖细胞的形成，为该领域提供了重要的概念进展，尤其为理解人类先天免疫系统的建立提出了新见解。
2024-07-15
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cell Rep：鞘脂类或能重编程机体先天性免疫细胞的记忆
来自拉德堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了鞘脂类（sphingolipids）和来自先天性免疫系统中的细胞记忆之间的奇妙关联，这一研究发现或能为开发多种疾病的创新性疗法提供新的路径。
2023-12-04
Lancet子刊：根据微卫星不稳定性和肿瘤浸润淋巴细胞可将结直肠癌分为四种亚型
在结直肠癌中，检测肿瘤组织的微卫星不稳定性具有参考价值，因为与微卫星稳定（MSS）的结直肠癌相比，微卫星不稳定性高（MSI-H）的早期肿瘤（无转移）预后更好。
2024-05-26
BBI：几次中等强度至高强度的锻炼或能改善用于治疗慢性淋巴细胞白血病
研究人员发现，锻炼后机体自然杀伤性细胞的数量增加了254%，相比锻炼之前，锻炼后采集的血液样本中癌细胞的数量增加了67%。
2024-06-07
Science：下一代BTK降解剂有望治疗慢性淋巴细胞白血病
确诊为慢性淋巴细胞白血病的患者通常会接受称为 BTK 抑制剂的靶向药物治疗，这些药物可以缩小肿瘤、缓解症状并延长寿命。
2024-02-26