先天性高胰岛素血症新药！美国FDA授予靶向首创GLP-1拮抗剂avexitide突破性疗法认定!
avexitide是艾塞那肽的31个氨基酸片段（9-39），选择性靶向和阻断GLP-1受体，减少胰腺胰岛素分泌失调。
Blood：新型组合性疗法或有望治疗慢性淋巴细胞性白血病
2021年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --慢性淋巴细胞性血病(CLL)是由于一种淋巴细胞克隆性增殖，逐步积累而浸润骨髓、血液、淋巴结和其它器官，最终导致造血功能衰竭的一种恶性白血病，CLL通常发生于60岁以上的老年人，男性多于女性。近日，一篇发表在国际杂志Blood上题为“Efficacy of venetoclax plus rituximab f
Nature：开发出有望治疗先天性肌无力症的新型抗体疗法
2021年6月27日 讯 /生物谷BIOON/ --先天性肌无力症(CM，congenital myasthenia)是一种毁灭性的神经肌肉疾病，而衔接蛋白DOK7的突变是引发CM的主要原因，DOK7对于形成和维持神经肌肉突触至关重要；最常见的致病性突变（DOK71124_1127重复）会截断DOK7，从而导致两个酪氨酸残基的缺失，这些残基能被磷酸化修饰并会
肿瘤浸润淋巴细胞疗法NSCLC II期结果积极
Iovance公司公布了其开发的肿瘤浸润性淋巴细胞(TIL)疗法LN-145在代号为IOV-COM-202的II期篮子试验Cohort 3B中的临床数据，该队列评估了LN-145治疗转移性非小细胞肺癌(mNSCLC)患者的疗效。研究者根据RECIST 1.1标准评估的总缓解率(ORR)为21.4% (n=28， 1例CR和5例PR)，LN-145单药一次性治
孕期吸烟可能增加孩子患先天性心脏病风险
英国布里斯托尔大学27日发布的一项研究说，女性在怀孕期间吸烟可能会增加所生孩子患先天性心脏病的风险。该校学者领衔的国际团队对欧洲多个国家超过23万个家庭的相关生育和健康数据进行了详细分析。研究人员对比评估了母亲的身体质量指数、吸烟、酒精摄入量等因素对后代在先天性心脏病风险方面的影响。相关成果已刊登在《美国心脏病协会杂志》上。研究结果显
Nat Med：开发出新型机器学习技术 或有望改善胎儿先天性心脏病等出生缺陷的筛查
2021年5月30日 讯 /生物谷BIOON/ --先天性心脏病（CHD，Congenital heart disease）是一种最常见的出生缺陷，胎儿超声筛查能提供5个心脏视图，而这些视图能帮助检测90%的复杂先天性心脏病，但在医学实践中，这种筛查的敏感性会低至30%。日前，一篇发表在国际杂志Nature Medicine上题为“An ensemble o
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！吉利德Tecartus单次输注：完全缓解率71%!
Tecartus是一种自体CD19 CAR-T疗法，制备成功率96%，15天交付。
Nat Commun：免疫疗法与抗逆转录病毒疗法的组合性疗法或能扩展先天性细胞控制HIV的活性
2021年5月20日 讯 /生物谷BIOON/ --如果在没有抑制性抗逆转录病毒疗法治疗的情况下，HIV感染就会进展为AIDS，而与HIV感染不同的是，诸如非洲绿猴等天然宿主所发生的非致病性感染的主要特点则是缺少肠道微生物的易位以及强大的二级淋巴自然杀伤细胞反应，这会导致慢性炎症的缺失以及淋巴结B细胞滤泡中SIV的有限传播。日前，一篇发表在国际杂志Natur
Nature medicine：神经网络提供专家级别复杂先天性心脏疾病的孕前检查
每年，有成千上万的婴儿出生即患有统称为先天性心脏病（CHD）的严重心脏畸形疾病。先天性心脏病是最常见的出生缺陷。Nature报道的一项研究表明，10%这样的缺陷是由并非来自患儿父母的遗传突变所引起。虽然胎儿筛查超声可以提供胎儿心脏的五个视图，可以检测90%的复杂心脏病，但在实践中，检查灵敏度低至30%。近期的一项研究表明，训练好的神经网络可以提供专家级别复杂
研究发现天然淋巴细胞的骨髓外发育新路径
中国科学技术大学教授田志刚、彭慧、孙汭，与法国马赛大学教授Eric Vivier团队（四人为论文的共同通讯作者），在Science上发表学术论文Liver type 1 innate lymphoid cells develop locally via an interferon-γ-dependent loop。研究发现成年肝脏造血