基因治疗公司Dicerna宣布与罗氏共同开发乙肝疗法
Dicerna是一家位于马萨诸塞州剑桥市致力于研究使用RNAi治疗疾病的公司。该公司于10月31日宣布与罗氏公司达成研究合作和许可协议，共同开发治疗慢性乙型肝炎的新疗法（使用Dicerna专有的GalXC™RNAi平台技术进行HBV）感染。此次合作将专注于Dicerna在1期临床开发中的治疗性疗法DCR-HBVS的全球开发和商业化。双方的合作还包括利用两家公司的技术平台发
百济神州宣布与安进公司建立全球肿瘤战略合作关系
2019年11月01日讯 /生物谷BIOON/ --百济神州（纳斯达克(8292.3602, -11.62, -0.14%)代码：BGNE；香港联交所代码：06160）与安进公司（纳斯达克代码：AMGN）今天宣布达成全球肿瘤战略合作关系。合作内容包括在中国开发和商业化安进的产品安加维®（XGEVA®）地舒单抗注射液、KYPROLIS®注射用卡非佐米和BLINCYTO&
CytomX公司抗PD-L1 Probody疗法CX-072联合Yervoy治疗黑色素瘤进入II期临床
2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --CytomX Therapeutics是一家专注于肿瘤学的临床阶段生物制药公司，利用基于其Probody治疗技术平台，开创了一类新的抗体疗法。近日，该公司宣布启动II期PROCLAIM（人体Probody临床评估）CX-072-002研究，评估抗PD-L1 Probody CX-072联合百时美施贵宝抗CTLA-4抗体Yervoy（ipilimu
ADMA公司ASCENIV（10%）在美国上市，治疗原发性体液免疫缺陷
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --ADMA Biologics是一家垂直整合的商业生物制药和专业免疫球蛋白公司，生产、销售和开发血浆衍生生物制剂，用于治疗免疫缺陷和预防某些感染性疾病。近日，该公司宣布，在美国市场推出ASCENIV（免疫球蛋白静脉注射液，人-slra 10%液体，前称RS-002），该药是一种10%的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）产品，于今年4月1日获得FDA批准
AVROBIO公司基于慢病毒的体外基因疗法AVR-RD-02获美国FDA孤儿药资格
2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病（Gaucher disease）的孤儿药资格（ODD）。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成，这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶（GCase），这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前，AVROBIO
Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mRNA-3927快速通道资格（FTD），这是一款在研mRNA疗法，开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。此外，mRNA-3927还被FDA授予孤
Melinta公司Baxdela获美国FDA批准新适应症，治疗社区获得性细菌性肺炎(CABP)
2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --Melinta Therapeutics是一家专注于开发和商业化新型抗生素用于治疗严重细菌感染的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Baxdela（delafloxacin）一个新适应症，用于治疗由指定的易感细菌引起的社区获得性细菌性肺炎（CABP）成人患者。此次新的适应症通过优先审查程序获得批准，之前FDA还授予
先导药物宣布与欧洲制药公司Galapagos NV合作
位于成都的先导药物是一家基于DNA encoded chemical libraries (DELs)方法发展早期药物发现研究的公司。今天宣布已与Galapagos NV进行药物发现研究合作，以发现潜在的小分子引物，以对抗Galapagos NV感兴趣的靶标。根据协议的条款，先导药物会收到一个未公开的预付款，将有资格从Galapagos NV的成功发现中获得红利。 什么是
Vertex公司药物Kalydeco获欧盟CHMP推荐批准，用于6-12个月CF婴儿
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已对Kalydeco（ivacaftor）发布了积极审查意见，推荐批准该药标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中1种突变的6个月至12个月以下囊性纤维化（CF）婴儿患者：G551D、G1244E、G13
这家公司要用RNAi疗法治疗心血管疾病、NASH和癌症
关于RNAi的突破性研究早在2006年就摘得了诺贝尔生理学或医学奖的桂冠，然而，第一款RNAi疗法却直到2018年8月才获得FDA批准。如今，虽然RNAi疗法作为一种治疗模式得到了业界的认可，但是大多数在研疗法治疗的是患者人数相对较少的罕见疾病。那么，RNAi这种创新治疗模式，能够在治疗患者数目众多的大众疾病中发挥威力么？今年8月，The Medicines Company宣布该公司与