Science：激活ISR开关有望治疗唐氏综合征
2019年11月19日讯/生物谷BIOON/---唐氏综合征（Down syndrome）是智力障碍的最常见遗传原因，目前尚无有效的治疗方法。记忆缺陷是这种疾病的典型特征。在一项新的研究中，来自美国贝勒医学院等研究机构的研究人员报道一种称为整合应激反应（integrated stress response, ISR）的保守性应激途径中的缺陷可能解释了唐氏综合征小鼠模型中的认知缺陷。相关研究结果发表
GSK公司Nucala治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)III期临床成功，首个减少HES耀斑药物！
2019年11月15日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日公布了评估抗炎药Nucala（mepolizumab，美泊利单抗）治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）患者的关键III期临床研究（NCT02836496）的阳性结果。根据该结果，Nucala是首个被证明在这种罕见疾病中可减少耀斑（症状恶化或嗜酸性粒细胞水平超过阈值需要升级治疗）的治疗药物，数据支持了HES适应症的
Science子刊：新药物有助于对抗代谢综合征
2019年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国耶鲁大学医学院的研究人员报道耶鲁大学开发的一种新药减少了与代谢综合征（metabolic syndrome）相关的一系列异常症状。相关研究结果发表在2019年10月2日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Controlled-release mitochondrial prot
吉利德JAK1抑制剂filgotinib治疗狼疮和干燥综合征II期临床失败！
2019年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德科学（Gilead Sciences）近日在第三季度业绩电话会议上披露，评估口服选择性JAK1抑制剂filgotinib治疗皮肤狼疮和干燥综合征（Sjogren's Syndrome，SS）的2项II期临床研究没有达到主要终点。不过，研究确实观察到了filgotinib的活性证据，特别是在存在标志物或更活跃疾病的患者中。这2项研
中国科学家发现发热伴血小板减少综合征治疗途径
攻克致死率极高的发热伴血小板减少综合征取得重大进展，我国科研人员发现治疗发热伴血小板减少综合征的有效途径。近期，中国科学院武汉病毒研究所（生物安全大科学研究中心）彭珂研究组与肖庚富研究组联合中国军事医学科学院刘玮研究团队联合攻关，发现钙离子通道抑制剂贝尼地平等能够在细胞水平显着抑制发热伴血小板减少综合征病毒的入侵及病毒基因组的复制。该联合团队对发热伴血小板减少综合征病人的临床大数据开展
美国FDA批准Ultomiris新适应症，治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）一个新的适应症，用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5
Blood：新研究揭示唐氏综合征患儿具有更高的急性淋巴白血病的患病风险
2019年9月25日 讯 /生物谷BIOON/ --急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童中最常见的癌症。此外，对于患有21三体综合征（唐氏综合症）的儿童来讲，他们患ALL的几率比没有唐氏综合症的儿童高10到20倍。对此，来自贝勒医学院的Karen R. Rabin博士和Philip J. Lupo博士一直在研究合一差异背后的原因。Rabin说：“尽管这种现象自1950年代就已被人们认识，但我们不知道
Ardelyx公司新机制疗法获FDA批准上市 缓解便秘型肠易激综合征
Ardelyx公司宣布，美国FDA批准该公司的Ibsrela（tenapanor）上市，治疗便秘型肠易激综合征（IBS-C）成年患者。Ibsrela是一款在胃肠道局部抑制钠/氢交换蛋白3（NHE3）的小分子。它能够刺激肠道蠕动，并且降低IBS-C患者的腹痛。便秘型肠易激综合征是一种胃肠道疾病，由于便秘造成的腹痛能够显着影响患者的健康和生活质量。2015年American Journal of Ga
便秘型肠易激综合征(IBS-C)创新药！阿斯利康获令泽舒®(Linzess)中国独家权利，即将上市！
2019年09月19日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康近日宣布已与合作伙伴Ironwood制药公司就双方关于便秘新药Linzess（中文商品名：令泽舒®，通用名：linaclotide，利那洛肽）的合作协议做出修订并达成共识。根据最新协议约定：阿斯利康获得令泽舒®在中国内地、中国香港和中国澳门的独家开发、生产和商业化权利。根据修订后的合作协议，阿斯利康将在上述地区全权负责
研究人员揭示唐氏综合征儿童白血病前期转化为白血病的机制
白血病（Leukemia）是一种血液系统癌症，表现为骨髓、血液以及其他组织被无限增殖的不成熟的造血细胞浸润，抑制正常的造血功能。髓系白血病（Myeloid Leukemia，ML）是指粒细胞、单核细胞、红细胞或巨核系发生病变的白血病。ML是儿童中出现频率最高的癌症，而患有唐氏综合征（Down syndrome，DS）的儿童ML的发病率是正常儿童的150倍。伴随DS的ML（M