巨型病毒拥有最大的构建蛋白质的基因集
早在2015年，西伯利亚的研究人员就在北极圈内发现了一种被称为Mollivirussibericum的病毒。这是一种3万年前盛极一时的病毒巨人，相较于艾糍病毒遗传物质中的9个基因，Mollivirus病毒含有惊人的1200个基因。在实验室中，Mollivirus已成功感染了一只阿米巴虫，目前被深埋在俄罗斯苔原的融化层之下近日，《自然—通讯》发表的一项研究报告发现了巨型病毒Tupanvi
新锐打造非病毒基因疗法
基因疗法初创公司Generation Bio近日宣布完成了1亿美元的B轮融资。所得款项将用于推动Generation Bio前两种候选药物的临床研究申请（IND），以及其他针对视网膜、中枢神经系统和肺部遗传疾病的计划。Generation Bio于2016年在美国马萨诸塞州的剑桥市创立，这家公司的创立基于Rob Kotin博士的研究。Kotin博士曾是美国国立卫生研究院（NIH）的高级
国家食品药品监督管理总局发布《人表皮生长因子受体（EGFR）突变基因检测试剂（PCR法）注册技术审查指导原则》
小编推荐会议：2018先进体外诊断行业峰会为加强医疗器械产品注册工作的监督和指导，进一步提高注册审查质量，国家食品药品监督管理总局组织制定了《人表皮生长因子受体（EGFR）突变基因检测试剂（PCR法）注册技术审查指导原则》《幽门螺杆菌抗原/抗体检测试剂注册技术审查指导原则》《抗人球蛋白检测试剂注册技术审查指导原则》《肠道病毒核酸检测试剂注册技术审查指导原则》，现予发布。特此通告。附件1
总局发布人表皮生长因子受体（EGFR）突变基因检测试剂等4项注册技术审查指导原则的通告
为加强医疗器械产品注册工作的监督和指导，进一步提高注册审查质量，国家食品药品监督管理总局组织制定了《人表皮生长因子受体（EGFR）突变基因检测试剂（PCR法）注册技术审查指导原则》《幽门螺杆菌抗原/抗体检测试剂注册技术审查指导原则》《抗人球蛋白检测试剂注册技术审查指导原则》《肠道病毒核酸检测试剂注册技术审查指导原则》，现予发布。特此通告。附件：1.人表皮生长因子受体（EGFR）突变基因
安全脑靶向基因疗法：发现病毒载体通过血脑屏障所需的结构
基因疗法研究最新进展：发现基因疗法的病毒载体通过血脑屏障所需的结构。这个结构是8个紧密排列的一组氨基酸，是较低剂量脑部和脊柱疾病基因治疗的关键因素。该结构有利于高选择性脑部基因疗法研发，也有利于肝脏毒性的降低。基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方式，包括ALS等神经系统疾病。但是传递治疗基因的小病毒在高剂量时可能会有不良副作用。那病毒又是如何通过血脑屏障，最近北卡罗来纳大学(UNC)医
腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停
纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露，美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病，杜氏进行性肌营养不良的基因疗法， SGT-001的研究进行了部分叫停。杜氏进行性肌营养不良又称DMD，是一种全身神经和肌肉退行性疾病，症状通常出现在男孩子身上。SGT-001开发用于杜氏肌营养不良（DMD）治疗的基因疗法，去年11月刚刚进入一期和二期临床试验治疗DMD患者。SGT-001通过腺相关病毒（A
Sci Trans Med：病毒基因疗法能够提高癌症治疗后乳房重构的效果
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年1月25日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项研究结果表明，利用病毒载体进行基因治疗能够保护机体免受放射性癌症治疗带来的负面效应。未来这项研究将被用于提高乳腺癌患者治疗后的乳房修复手术，保护患者不会出现伤疤、皮肤皱缩以及周围组织的损伤。（A.A. Khan et al., Science Translational Medicine
人免疫系统可能会破坏一些CRISPR基因疗法
2018年1月12日/生物谷BIOON/---根据2018年1月5日发布的一项新的研究，人体自身的免疫系统可能阻止一些基于流行的基因组编辑工具CRISPR-Cas9开发基因疗法的努力。CRISPR-Cas9有朝一日可能用于人体中校正致病性突变的希望是巨大的。但是，这项发表在预印本服务器bioRxiv上但迄今为止尚未得到同行评审的新研究针对这种方法是否会取得成功提出了质疑。图片来自Bryan Sat
Nat Genet：涵盖70万人迄今为止最大规模研究 科学家探寻诱发肥胖的基因
2018年1月15日 讯 /生物谷BIOON/ --不仅仅是饮食和体育锻炼，你的基因也能够决定减肥和增肥的容易程度；近日一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自美国西奈山伊坎医学院等机构的研究人员通过研究发现了13个基因所携带的突变和机体体重指数（BMI）直接相关，这项研究中，研究人员首次进行了大规模的研究来寻找可能直接影响机体基因功能的突变。图片来源：medicalx
辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议 治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心（Centers for Disease Contro