华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
JACI：靶向作用特殊炎性蛋白或有望治疗人类重症哮喘
β常见细胞因子或能驱动类固醇耐受的混合髓细胞气道炎症和纤维化的发生，抗β常见细胞因子的抗体CSL311或能有效抑制混合T2/中性粒细胞炎症和严重哮喘症样病理学表现。
2024-03-05
Cell：我国科学家从结构上揭示人类GlyT1的转运机制
研究揭示了全长野生型人类 GlyT1的三种不同构象，从而阐明了底物识别以及三种抗精神分裂症候选药物选择性抑制 GlyT1 的机制。
2024-03-26
Science：工业化社会或会让人类失去健康的肠道微生物
人群抽样结果表明，在人类狩猎采集社会和农村人类社会中，瘤胃球菌属确实是人类肠道微生物组的强大组成部分，但在工业化社会的人类样本中，瘤胃球菌属很少或者会发生缺失。
2024-03-21
Molecular Cancer | 迈向癌症治疗新纪元：CAR-M疗法的临床潜力
近年来，嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor, CAR）技术在癌症治疗领域取得了突破性进展，尤其是在血液肿瘤的治疗中。
2024-06-05
登上NEJM：侯金林/张文宏等发布siRNA治疗乙肝临床试验结果，大幅提高乙肝表面抗原转阴率
这项临床研究结果不仅在国际上首次充分、科学地证实了联合病毒抑制和免疫激活双重策略对于提高乙肝治愈率的关键作用，为全球乙肝患者带来了新的治疗选择和希望，同时也彰显了我国科研团队在乙肝治疗领域的卓越成就。
2024-12-09
Science子刊：在临床前动物模型中，两种新化合物可将隐孢子虫载量减少99.8%
溶解度受限或渗透性受限的化合物对隐孢子虫在小鼠体内脱落的减少程度最高。有两种化合物（DDD489 和 DDD508）被确定为最有效的化合物，可减少 99.8% 以上的隐孢子虫，且不会复发。
2024-11-27
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
基石药业CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验完成首例患者入组
12月19日，基石药业宣布公司管线2.0重磅产品CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验顺利完成首例患者入组。
2024-12-25