正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Mol Cell：揭示RNA在调节癌细胞中基因表达上所扮演的关键角色
本文研究结果为阐明RNA和TOP1在调节RNAPII依赖性转录所固有的DNA拓扑异构压力中的协调作用提供了新的见解。
2024-09-04
Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
Cell：新研究发现一种调节细胞衰老的非编码RNA分子——SNORA13
在这项新的研究中，研究人员利用一种名为 CRISPR 干扰的基因活性调节技术，在携带致癌突变的人体细胞中单独使数千种非编码 RNA 失活。
2024-07-26
人工智能“大脑时钟”给出答案
大脑时钟模型显示，患有阿尔茨海默病或其他类型痴呆症的人比轻度认知障碍和健康对照组的人有更大的大脑年龄差距。更值得关注的是，拉丁美洲和加勒比地区的参与者比其他地区的参与者的大脑年龄差距更大。
2024-09-06
Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作，获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可
根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。
2024-07-24