SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
上海交大凌代舜/李方园团队开发人工代谢酶，用于肿瘤细胞特异性代谢治疗
该研究在癌症治疗中引入了一种创新范式，通过人工代谢酶的干预，肿瘤细胞在代谢上被重新编程，以自主调节并直接与免疫细胞相互作用，用于肿瘤细胞特异性代谢治疗。
2024-08-07
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世，存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
2024-05-14
JAMA Netw Open：科学家利用人工智能有望帮助识别出未来会患乳腺癌的女性
本文研究结果表明，为乳腺癌检测所开发的商用AI算法或能识别出未来乳腺癌发生风险较高的女性，这或许就为个体化筛查方法的开发提供了一条途径，有望对人群进行早期癌症诊断和筛查。
2024-10-15
周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具，有效缓解天使综合征小鼠模型症状
在该研究中，研究团队通过在天使综合征（AS）小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统，成功实现了UBE3A基因的重新激活。
2024-09-22
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术，实现全RNA介导的基因精准写入
该研究基于自然界存在的R2逆转座系统，结合数据分析和工程化改造方法，成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术，首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。
2024-07-15
连发两篇顶刊，王嫣然等人利用人工智能增强癌症及心血管疾病的诊断
心脏磁共振成像（CMR）是心脏功能评估的金标准，在心血管疾病（CVD）的诊断中发挥着至关重要的作用。然而，CMR解读的资源负担较重限制了其广泛应用。
2024-07-05
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26