刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
Nature子刊：清华大学蓝勋/李寅青/朱明团队开发通用型基因编辑脱靶检测技术
相较于现有的GUIDE-seq和DISCOVER-seq等脱靶检测技术，Tracking-seq不仅展现了高召回率，而且具备很高的检测精确度。
2024-07-05
陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2024-05-14
Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
npj Precis Onc：新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发？
来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者，这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。
2024-11-20
Cell Research：王耿团队发现并鉴定首个哺乳动物RNA转运通道——ANT2
该研究成功鉴定出线粒体RNA跨膜转运的关键内膜通道蛋白，揭示了mt-dsRNA导出的调控机制。
2024-06-03
Science：利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑，有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中，这些作者开发出了一种治疗方法，但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
2024-06-30
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
上海交大洪亮团队开发扩散概率模型——CPDiffusion，设计生成高活性的人工内切核酸酶
CPDiffusion作为一种强大的全新蛋白质序列设计工具，为生物学家和蛋白质工程设计者提供了全新的可能性，用于设计功能更强大的蛋白质、研究蛋白质功能的逐渐演化过程、丰富现有蛋白质的数据库等。
2024-09-14