Science子刊：在临床前动物模型中，两种新化合物可将隐孢子虫载量减少99.8%
溶解度受限或渗透性受限的化合物对隐孢子虫在小鼠体内脱落的减少程度最高。有两种化合物（DDD489 和 DDD508）被确定为最有效的化合物，可减少 99.8% 以上的隐孢子虫，且不会复发。
2024-11-27
基石药业CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验完成首例患者入组
12月19日，基石药业宣布公司管线2.0重磅产品CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验顺利完成首例患者入组。
2024-12-25
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
亚临床房颤或成未被重视的死神助手！Circulation：“隐性”心律不齐或会增加机体死亡风险
这项研究表明，在植入心脏电子设备的患者群体中，调整了潜在的混淆因素后，房颤的存在与较高的死亡率存在直接关联，特别是对于那些非阵发性房颤的患者而言。
2024-09-11
Cell Stem Cell：蔡宇伽/王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β-地中海贫血临床研究
该论文报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的β地中海贫血的安全性和有效性研究结果。
2024-05-18
AI赋能药物研发的概念性验证，英矽智能TNIK抑制剂临床IIa期数据揭盲
特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性、瘢痕性肺病，其特征是肺功能进行性且不可逆的下降。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3-4年。
2024-09-21
临床研究显示，mRNA-4157激起的抗肿瘤免疫反应持久
该试验结果表明，mRNA-4157安全耐受性良好，无论是单药治疗还是与帕博利珠单抗联合使用，都能够有效诱导针对肿瘤新抗原的特异性CD4和CD8 T细胞反应，且该反应可持续很久。
2024-08-16
