Science：科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型
研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序，当分析了数以万计已知的人类启动子数据后，这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成，即基序、启动子和三核苷酸（trinucleotides）。
2024-05-27
Nature子刊：王帆/常凌乾/钟晓兰团队开发超分辨光子力显微镜，实现单分子超微生物力学检测
该实验表明在水溶液中纳米颗粒与DNA分子是具长程作用力的。该技术为探究生理环境中生物分子的长程相互作用提供了有效的工具。
2024-06-17
英矽智能泛TEAD抑制剂ISM6331获FDA孤儿药认定与临床试验许可，用于治疗间皮瘤
研发团队在第一轮化合物生成中成功获得3个具有前景的苗头化合物系列，并在Chemistry42 提供的亲和力和新颖性评分等辅助信息的基础上进一步开展分子优化，最终得到临床前候选化合物ISM6331。
2024-08-08
Cell Stem Cell | 上海交通大学蔡宇伽等团队合作开发治疗地中海贫血的潜在新策略
该研究表明，优化后的慢病毒珠蛋白GT产物BD211可能是治疗β0/β0 基因型TDT患者的有效药物。
2024-05-21
Cell Reports Medicine | 叶海峰团队开发超声控制的细胞“生物炸弹”，精准攻击肿瘤
初步研究显示，这种基于超声波控制的定制细胞疗法在动物模型中表现出良好的安全性和有效性。
2024-04-15
JCO：新研究追踪了接受CAR-T细胞疗法axi-cel治疗的大 B 细胞淋巴瘤患者的临床预后
这项新的研究对免疫重建和感染率的全面分析为未来的患者护理策略提供了宝贵的见解。治疗后六个月至两年期间，近四分之一的患者出现感染，严重者需要住院治疗或静脉注射抗生素。
2024-08-19
CAR-T进入全新领域，清华大学彭敏团队开发新型CAR-T细胞，只需一针，过敏性哮喘不再犯
本研究证实，在具有完全免疫能力的2型高表型哮喘小鼠模型中，无需任何预处理方案，单次输注5TIF4细胞，即可中和嗜酸性粒细并抑制哮喘病理相关蛋白质功能，持久抑制肺部炎症并缓解哮喘症状。
2024-06-05
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Nat Med：临床试验表明TCR-T细胞免疫疗法有望治疗转移性结直肠癌
这种称为TCR-T细胞疗法的细胞免疫疗法克服了细胞免疫疗法中的两个难题：如何产生大量能特异性识别癌细胞的T细胞，以及如何提高经过基因改造后的T细胞灌注回相同患者体内后的增殖能力。
2024-07-16