一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
Cell：樊荣团队开发全球首个临床级福尔马林固定石蜡包埋（FFPE）样本的空间全转录组测序技术
在约2300种已知的人类成熟microRNA中，Patho-DBiT在MALT切片中检测到了1352种microRNA，其映射序列的长度峰值为21个核苷酸，与此类小RNA的已知长度完全一致。
2024-10-04
研究人员阐明靶向离子通道蛋白TRPV1临床药物分子的结构药理学基础
SAF312是一种高效、选择性的TRPV1小分子拮抗剂，目前诺华制药公司正在临床二期试验中评价该候选药物在术后眼部疼痛的治疗中的效果，且达到了临床预期，有望成为最新一代靶向TRPV1。
2024-09-08
AI赋能药物研发的概念性验证，英矽智能TNIK抑制剂临床IIa期数据揭盲
特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性、瘢痕性肺病，其特征是肺功能进行性且不可逆的下降。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3-4年。
2024-09-21
Cell：运用计算机设计的蛋白，科学家成功在实验室环境下引导人类干细胞分化，催生出全新的血管网络
借助计算机辅助设计，研究团队成功构建了一系列环形蛋白，每一种都能特异性地与多达八种成纤维细胞生长因子受体结合。
2024-07-18
亚临床房颤或成未被重视的死神助手！Circulation：“隐性”心律不齐或会增加机体死亡风险
这项研究表明，在植入心脏电子设备的患者群体中，调整了潜在的混淆因素后，房颤的存在与较高的死亡率存在直接关联，特别是对于那些非阵发性房颤的患者而言。
2024-09-11
Cell子刊：宋尔卫院士团队最新临床研究，靶向细胞自噬+CDK4/6抑制剂，治疗晚期乳腺癌
这项1b/2期临床试验结果表明，对于CDK4/6抑制剂一线治疗失败的晚期HR+/HER2-乳腺癌患者，羟氯喹与大剂量CDK4/6抑制剂（哌柏西利）联合用药，显示出可接受的毒性作用及有前景的治疗效果。
2025-01-01
基石药业公布CS5001针对晚期淋巴瘤的最新临床数据
基石药业在第66届美国血液学会（ASH）年会上公布管线2.0重磅产品CS5001（ROR1 ADC）针对淋巴瘤的最新临床数据。
2024-12-19