联拓生物宣布Mavacamten在中国获得“突破性治疗药物”认证
联拓生物于2022年2月15日正式宣布,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证。
欧盟CHMP推荐批准Opdivo：辅助治疗肌肉浸润性尿路上皮癌(MIUC)：显著延长无病生存期!
Opdivo将成为治疗MIUC的第一个辅助免疫治疗方案，与安慰剂相比，Opdivo将无病生存期延长一倍。
预防性免疫治疗单抗teplizumab在美国重新申请上市!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
Nature：新冠病毒变体Omicron对大多数单克隆抗体有抗性，但新冠加强疫苗可中和这种变体
在一项新的研究中，研究人员研究了Omicron变体对临床实践中用于预防高危人群患上严重疾病的单克隆抗体的敏感性，以及对以前感染过SARS-CoV-2或接种过疫苗的人血液中的抗体的敏感性。他们将Omicron变体的敏感性与Delta变体的敏感性进行了比较。他们证实Omicron变体对中和抗体的敏感性比Delta变体低得多。
Nat Commun：科学家揭示酒精相关的肝脏疾病的潜在治疗性靶点
2022年2月19日 讯 /生物谷BIOON/ --MATα1能催化S-腺苷蛋氨酸的合成，后者是主要的生物甲基供体；在酒精相关的肝脏疾病中会出现较低的MATα1活性以及线粒体的功能异常，除了细胞质和细胞核外，MATα1还能靶向作用肝脏细胞中的线粒体来调节其功能；近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Depletion of
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
炎症性肠病(IBD)新药！真实世界数据显示：Entyvio维持治疗从静脉制剂改为皮下制剂安全，不影响疗效!
Entyvio(安吉优，维得利珠单抗)已在中国批准上市，治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）。
首个眼科双特异性抗体！美国FDA批准罗氏Vabysmo：治疗DME和nAMD疗效媲美Eylea，治疗间隔更长!
Vabysmo(faricimab)是第一个被批准用于眼部治疗的双特异性抗体，标志着nAMD和DME的重大进步，可根据患者需要提供灵活的给药方案。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！mavacamten 3期临床成功，刚获中国“突破性治疗药物”认证!
最近，mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证，该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。