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微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10

Cell:科学家发现新型表观遗传学开关5-甲酰胞嘧啶或在脊椎动物胚胎发育过程激活基因表达

本文研究结果表明,在Pol III基因表达的合子重编程过程中,5fC或能扮演活化表观遗传学标记的角色。

2024-10-07

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Front Immunol:新研究揭示呼吸道胞病毒抑制人体免疫反应机制,并为药物开发提供一个有希望的新靶点

研究人员发现了危险的呼吸道合胞病毒如何消除我们的免疫反应,并由此为药物开发人员找到了一个令人兴奋的新靶点。

2024-08-02

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

Redox Biology:HIF-1α在促进胚胎合子基因组激活的关键作用

本研究为氧浓度对着床前遗传或表观遗传编程和重编程事件的影响提供了新的理解。

2024-04-23

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

Cell子刊:这个人体的天然基因突变,能够预防脂肪肝和肥胖

该研究对GPR75的表达和功能进行了深入探索,证明了它是防治NAFLD和体内脂肪积累的一个有前景的新靶点。

2024-04-28

Cell:开发出一种称为 Open-ST 的空间转录组学平台,能够三维重建组织内细胞基因表达

Open-ST 提供了一种高性价比、高分辨率、易于使用的方法,可同时捕捉组织切片的组织形态和空间转录组学信息。连续的二维图谱可以对齐,可将组织重建为三维“虚拟组织块”。

2024-07-15

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30