我国学者在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫病的临床结果
该研究中使用的新一代通用型CAR-T产品具有以下临床优势：极大的患者可及性、更高的临床安全性、更优的临床治疗效果，克服了患者自体CAR-T细胞的高度个性化、制备周期长等诸多痛点。
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世，存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
柳叶刀：世界首例！iPSC干细胞治疗恢复人类视力
该临床研究在世界上首次使用人诱导多能干细胞（iPSC）来源的角膜上皮细胞片（iCEPS）修复角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）视力障碍患者角膜。
世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了！已成功编辑人类DNA，且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。
Commun Biol：科学家开发出世界首个用于提前进行人类癌症诊断的微小硬度探针
本研究中科研人员开发出一种无需标记、具备亚细胞分辨率且兼容内窥镜技术的手段，有望揭示组织内部与其结构生物学相关的材料特性，为基于单细胞层面的体内可塑性诊断开辟新的途径。
Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
JAMA：世界首例全眼移植手术细节发布，移植一年后状态良好，视网膜可对光线产生反应
这是全球范围内首次报道的全眼移植联合面部移植，证明了同种异体移植物的存活，包括无排异反应的移植物存活和视网膜电图测量显示视网膜对光刺激的反应，强调了临床同种异体移植的潜力。
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
Cell：世界首例！沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞，成功治疗1型糖尿病
邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案，用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞（CiPSC-islets），其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。