杜氏肌营养不良(DMD)新药！HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。
2022-06-29
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
2022-06-24
CD30靶向药Adcetris(安适利)联合化疗显著延长无事件生存期!
在高危cHL儿童和年轻成人中，与当前儿科剂量强化方案ABVE-PC相比，Adcetris联合标准护理剂量强化化疗AVE-PC一线治疗将疾病进展或复发、第二恶性肿瘤或死亡的风险显著降低59%。
2022-06-08
Nature子刊: 表达胎儿基因特征的p53野生型结直肠癌细胞与转移和预后不良有关
结直肠癌(CRC)仍然是癌症相关死亡的第二大原因，这突显了专注于晚期疾病治疗的新疗法的必要性。目前对局限性结直肠癌的治疗包括手术、放疗和/或化疗。
2022-05-30
Nature communications: 肌肉营养不良和其他由糖基化缺陷引起的疾病的治疗药物的开发
肌营养不良是一组以骨骼肌进行性减弱为特征的异质性遗传性疾病。几种类型的肌营养不良症是由肌营养不良蛋白-糖蛋白复合体(DGC)的成分突变引起的，DGC在基底膜和肌动蛋白细胞骨架之间形成结构联系，这对维持
2022-04-21
European Heart Journal：发现临床血栓性事件清晨高发的昼夜节律机制
2022-04-06