打开APP

KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)在美国提交申请:治疗惰性系统性肥大细胞增多(ISM)!

惰性SM占SM病例的绝大多数,此次申请标志着第一款治疗惰性SM的药物上市申请。基石药业授权获得Ayvakit在大中华区的开发与商业化权利。

2022-11-26

高磷血新药!首创NHE3抑制剂Xphozah获美国FDA专家委员会支持,复星医药引进中国!

tenapanor是治疗慢性肾脏病(CKD)透析患者高磷血症的一种首创药物,复星医药于2017年12月获得了中国独家授权。

2022-11-22

NEJM:迄今最严格临床试验,揭示致幻蘑菇治疗抑郁效果

这项2期双盲随机临床试验,赛洛西宾合成制剂单次给药(剂量分别为25mg、10mg、1mg作为对照)治疗成人难治性抑郁症患者,显示出安全性和抗抑郁症效果。

2022-11-09

“同类最佳”BTK抑制剂,「泽布替尼」治疗慢性淋巴细胞白血病适应在欧盟获批

此次获批基于两项全球3期ALPINE研究和SEQUOIA研究,其中ALPINE研究证实泽布替尼成为唯一在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)中头对头对比伊布替尼获得优效性的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BT

2022-11-18

丙酮酸激酶缺乏(PKD)疾病修正疗法!欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!

3期临床试验显示,在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著改善溶血和贫血,显著降低输血负担。

2022-11-16

AJHG:揭示与男性不育症相关的X染色体奥秘

本文研究结果大大减少了隐匿精子症和无精子症患者机体X染色体相关遗传病因的研究空白,有望帮助未来开发新型男性不育症的诊断策略和治疗手段。

2022-07-21

Science子刊:曹雄/冯衍秋团队发现星形胶质细胞功能障碍导致抑郁患者的静息态功能连通性异常

该研究首次发现并阐述了星形胶质细胞功能障碍导致抑郁症中相关神经环路和rsFC异常;基因敲除小鼠和抑郁患者脑功能网络联合分析,可为抑郁症功能磁共振精准诊断和指导治疗提供科学依据。

2022-11-22

“超级妈妈全维支撑计划”温暖启航,全方位守护脊髓性肌萎缩(SMA)患者家庭

罕见病患者们自身的命运亟待关注,而这些默默承担、负重前行的“超级妈妈”们也同样值得被看见。

2022-11-07

上海科技大学李磊团队发现渐冻突变基因调节DNA损伤修复

肌萎缩侧索硬化症(ALS,也称为渐冻症)是一种快速进行性神经退行疾病,累及上下运动神经元。患者最初表现为肌肉无力、运动障碍,最后死于呼吸衰竭,目前尚无有效的治疗方法。

2022-11-03

抑郁新药!伏硫西汀:在重度抑郁&共病痴呆患者中,显著改善抑郁症状和认知功能!

vortioxetine(伏硫西汀)是一款全新多模式机制新药,已在中国上市,用于治疗成人抑郁症。

2022-10-25