Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
可恢复80%头发生长，辉瑞斑秃新药在中国获批上市，可治疗青少年斑秃
在这项2b/3期临床试验中，30mg和50mg剂量的Ritlecitinib均达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点。治疗6个月后，头皮毛发脱落≤20%的患者比例显著性高于安慰剂组。
礼来与抗衰老公司BioAge合作临床试验，在减肥的同时，保持甚至增加肌肉
2023年10月26日，BioAge Labs宣布获得了礼来的支持，将其肌肉再生疗法与礼来的替尔泊肽（Tirzepatide）相结合，进行一项更健康的减肥临床试验。
Illumina 左手裁员，右手设新公司
近日，外媒报道，全球基因测序巨头Illumina宣布裁员151名加州圣地亚哥员工。裁员之际，该公司正试图在2023年削减1亿美元的成本，原因是资金短缺、公司内部动荡以及年度利润预期大幅下调。
AAV基因疗法公司融资1.5亿美元
8月14日，临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日，Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据，
开发下一代RNA药物，新科诺奖得主魏斯曼创立新公司，已完成2.7亿美元A轮融资
Orbital 公司的具体研究方向还不得而知，只知道他们有三个战略方向：下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。
AI+合成生物学，乔治·丘奇创立TCR-NK细胞疗法公司，获1610万美元融资
现在， Jura Bio正在与细胞治疗公司Syena（Replay的子公司）进行研究合作，以开发TCR-NK细胞疗法。Jura Bio公司的CEO Elizabeth Wood 博士表示，通过利用机器
合源生物宣布首个中国原研CD19 CAR-T产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）获批上市，为复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病患者带来突破性治疗选择
纳基奥仑赛注射液的上市，将在疗效、安全性以及治疗的便捷性上给成人r/r B-ALL患者带来突破性的临床治疗选择。
超30家机构药厂投资，曝Metagenomi拟首次公开募股，或于秋季上市
唯一能明确的是，双方将主要聚焦在严重遗传疾病的体内疗法。Metagenomi 将提供基因编辑工具，而 Moderna 将提供 mRNA 和脂质纳米粒子递送技术等相关技术。