周泽奇：治疗卵巢肿瘤抗体药物单链三特异抗体的研究开发
周泽奇，天津国际生物医药联合研究院副院长， 历任美国哈佛大学医学院讲师、美国BAYER公司资深科学家、美国WYETH生物制药公司首席科学家、美国Egenix生物公司常务副总裁兼科学总监。
据统计，2011年全球治疗性抗体药物销售额超过了568亿美元，2015年有望达到980亿美元左右。市场上的肿瘤治疗性抗体药物全部为单克隆抗体药物或抗体藕联物药物。
截止到2012年，美国FDA一共批准了29种抗体药物，其中肿瘤治疗性工程抗体药物12种。经过多年的研发，许多新型工程抗体药物的抗肿瘤效果已经在体内外试验中得到了验证，进入临床试验阶段。
预计以抗肿瘤双或三特异抗体药物为代表的新型工程抗体药物将会成为全球抗肿瘤抗体药物重要技术之一。
胡以平：肝脏疾病细胞治疗研究的进展
胡以平，理学博士，教授，博士生导师。第二军医大学细胞生物学教研室主任、干细胞与医学研究中心主任和转基因动物研究室主任。
已有不少关于肝脏疾病细胞治疗有效性的证据，这确实给终末期肝病患者带来了希望。然而，肝脏疾病细胞治疗要作为一种治疗方法而进入临床，需要研究的问题则有很多。
在这其中，治疗用细胞的来源就是一个具有瓶颈效应的限制因素。近年中，诱导型肝干细胞的研究有了很大进展，这似乎为肝脏疾病细胞治疗的细胞来源提供一个新的可能。
因为已经知道，通过这种人工方法所产生的诱导型肝干细胞在体外可以大量扩增，并具有产生成熟肝细胞和胆管上皮细胞的双向分化潜能。而且，在肝脏损伤的小鼠模型中，也证实这种细胞具有参与损伤肝脏修复的功能。然而，在这些研究中也显示了一些需要进一步研究的问题。
朱剑虹：细胞治疗和细胞器置换技术用于神经系统疾病和损伤的预防和治疗
The current cell therapy aims at restoring neural regeneration and replacement of lost neural cells within the appropriate time window in traumatic brain injury patients. Furthermore, neurorepair attempts to restore retinal neuron axonal function in the optic nerve injury in those patients with significant visional impairment.
Mitochondria – bacteria sized cellular organelles residing in most of our cells-- convert fuel from food into the body's most biologically useful form of energy or ATP. Only in the past few years, with advances in cellular and molecular biology, have we appreciated the complexity of genetic mechanisms and cl inical presentations in mitochondrial disorders. For example, large numbers of mitochondria DNA (mtDNA) deletions in brain and muscle, become fatal or in young adulthood with epilepsy, while a maternally inherited point mutation in patients with Leber's hereditary optic neuropathy, a cause of blindness in young adults. Mutated mtDNAs may also have roles in the progressive symptoms of late-onset neurodegenerative diseases, such as Parkinson's and Alzheimer's diseases.
Currently, these diseases are refractory or incurable; however, nuclear genome transfer between patients' and healthy eggs to replace mutant mtDNAs holds promises. Considering that a polar body contains few mitochondria and shares the same genomic material as an oocyte, we perform polar body transfer to prevent the transmission of mtDNA variants.
We compare the effects of different types of germline genome transfer, including spindle-chromosome transfer, pronuclear transfer, and polar body transfer, in mice. Genetic analysis confirms that the F1 generation from polar body transfer possesses m i n i m a l d o n o r m t D N A c a r r y o v e r . M o r e o v e r , t h e m t D N A g e n o t y p e r e m a i n s stable in F2 progeny after polar body transfer. Our investigation demonstrates that promising pre-clinical studies of cell therapy have been translating partially into positive outcomes in clinical trials, and mitochondrial replacement has great potential to prevent inherited mitochondrial diseases.
蝴蝶如何自我治疗
帝王班蝶和人类一样为寄生虫患病，生物学家 Roode 却在研究时发现患病的雌蝶会把卵产在一种特别的植物上，让下一代免为患病。它们如何选择这些植物？这种”新蝴蝶效应“可能会让人类找到治病的新药方。
黄平平：干细胞治疗下肢血管病变的临床试验开展和相关进展
黄平平，中国医学科学院血液病医院主任医师，教授，北京协和医学院硕士和博士研究生导师。
随着生活水平的提高及人口老龄化，糖尿病等引起的下肢血管病变在我国的发病率呈逐年上升的趋势，传统治疗手段常常无效，故截肢率高，预后较差。
目前，国内外报告应用自体干细胞治疗下肢血管病变已广泛开展，并取得较好疗效。随着干细胞基础研究的进展，发现包括脐带间充质干细胞等异体的干细胞治疗下肢血管病变也有效，而且在一些方面具有优势。但是由于国家干细胞政策、伦理、临床风险等原因，开展异体的干细胞治疗下肢血管病变的临床试验面临着诸多困难，很难获得批准。
我们正在开展脐带间充质干细胞治疗下肢血管病变的临床试验研究，本次研讨会向参加会议的同道们汇报一下相关内容、体会和进展。
黄平平：干细胞治疗下肢血管病变的临床试验开展和相关进展
黄平平，中国医学科学院血液病医院主任医师，教授，北京协和医学院硕士和博士研究生导师。
随着生活水平的提高及人口老龄化，糖尿病等引起的下肢血管病变在我国的发病率呈逐年上升的趋势，传统治疗手段常常无效，故截肢率高，预后较差。
目前，国内外报告应用自体干细胞治疗下肢血管病变已广泛开展，并取得较好疗效。随着干细胞基础研究的进展，发现包括脐带间充质干细胞等异体的干细胞治疗下肢血管病变也有效，而且在一些方面具有优势。但是由于国家干细胞政策、伦理、临床风险等原因，开展异体的干细胞治疗下肢血管病变的临床试验面临着诸多困难，很难获得批准。
我们正在开展脐带间充质干细胞治疗下肢血管病变的临床试验研究，本次研讨会向参加会议的同道们汇报一下相关内容、体会和进展。
项春生：间充质干细胞在常见难治性疾病治疗中的应用潜能
项春生，浙江大学医学部特聘教授、博士生导师，传染病诊治国家重点实验室副主任，国家973 计划首席科学家。现任浙江大学求是特聘教授、博士生导师、传染病诊治国家重点实验室副主任；国家973 计划席科学家。
郭伟：口腔颌面一头颈鳞癌及黑色素瘤个体化治疗的现状
头颈部恶性肿瘤发生率约为14/10万，占全身恶性肿瘤的16%-40%，每年新发病例约50万，在我国亦比较常见，约占全身恶性肿瘤的10%。头颈部恶性肿瘤是指除中枢神经系统以外的头颈部各器官的恶性肿瘤，种类繁多，其中绝大部分为鳞状细胞癌，治疗手段各异。
目前尚缺少全国性的发病率。上海CDC公布的最新头颈癌标化发病率男性为9.12/10万，位居全身肿瘤第7位；女性3.33/10万，位居14位。
近十年中，随着头颈部肿瘤分子生物学和分子病理学研究的不断深人和探索, 靶向药物治疗逐渐成为头颈部肿瘤综合治疗策略中重要的组成部分。相比于手术、放疗和化疗这些传统治疗方式，靶向药物治疗更加有效、低毒的治疗方法，显示出了个体化疗效和良好的发展前景。
一项大规模的临床试验证实EGFR单抗在复发转移性头颈部肿瘤中的疗效，单抗与顺铂联合时提高到26％，疾病无进展生存期从2.7个月提高到4.2个月，中位生存期从8个月提高至9.2个月。统计学分析有显著性意义。
袁振刚：肝癌的个体化药物治疗及进展
我国肝细胞肝癌（HCC）患者诊断时多为中晚期，且多有慢性肝病背景，仅约20%的患者在诊断时可以采取根治性治疗（手术切除、肝移植、局部消融）。即使可以手术，术后复发率也较高。因此，近二十年来，肝癌5年生存率没有得到根本性改善，迫切需要新的治疗手段。
研究发现肝细胞肝癌中常常伴有细胞信号传导通路异常，如血管生成信号途径、Ras/Raf/MEK/ERK、PI3K/Akt/mTOR、Wnt/β-catenin等。针对上述异常，进入21世纪以来，涌现出一大批分子靶向治疗药物。但遗憾的是，Sorafenib 是目前唯一证实在晚期肝细胞肝癌患者生存的靶向治疗药物。
Sorafenib联合TACE或联合化疗的临床研究获得令人可喜的结果。一些新靶向药物在III期临床研究中，期待结果。因此，针对患者的分子异常及个体状况的个体化治疗必将是今后原发性肝癌的研究热点和方向。
赵春华：重大疾病治疗的干细胞药物品种临床试验研究及其制药工艺标准化研发
赵春华，中国医学科学院北京协和医学院教授，博士生导师，“***”特聘教授、国 家杰青获得者。
多组织器官病理损伤或功能障碍一直是人类健康面临的主要危害，传统治疗方法包括外科重建和药物治疗等效果有限。干细胞研究是未来解决之一难题最有希望手段，在未来国家科技战略转型、地方高新科技产业升级中起到关键性推动和示范作用。
课题以重大疾病为导向，建立创新干细胞药物技术开发和评估标准体系； 开展多个干细胞治疗药物品种临床前和安全性、有效性临床试验研究。课题由中国医学科学院基础医学研究所主持研发，联合了北京协和医院、阜外心血管病医院、上海儿童医院、华西医院、天津医科大学总医院、苏州大学附属第一医院等国内多家医院和多家从事干细胞技术研发与产业化企业进行攻关。
本课题的主要研究目标是开展针对心肌梗死、重症肌无力等重大疾病的干细胞新药品种的临床试验，建立支撑临床应用产品开发的关键技术，通过建立骨髓、脂肪、经血等不同来源的成体干细胞快速筛选、分离培养、扩增、冻存复苏、体外诱导分化、细胞特征鉴定、细胞生物学效力评估等新药研制开发必须满足的体外操作关键工艺技术及质量标准，并在国家指定的临床研究基地开展干细胞治疗新药品种临床试验研究，最终建成干细胞药物、技术标准、临床应用等多平台集成的系统创新体系。