胆管癌精准治疗！信达生物伙伴Incyte强效FGFR抑制剂pemigatinib在美欧进入审查！
来源：本站原创 2020-01-08 14:13
2020年01月08日讯 /生物谷BIOON/ --Incyte公司近日宣布其靶向抗癌药pemigatinib的营销授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）受理，该药用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法后病情复发或难治、携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）成人患者。EMA已
2020年01月08日讯 /生物谷BIOON/ --Incyte公司近日宣布其靶向抗癌药pemigatinib的营销授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）受理，该药用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法后病情复发或难治、携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）成人患者。EMA已确认MAA中的材料足够完整，可以启动正式的审查程序。
2018年12月，信达生物与Incyte就Incyte发现并研发的三个临床试验阶段候选药物达成战略合作，包括pemigatinib（FGFR1/2/3抑制剂（已获FDA的“突破性疗法认定”）、itacitinib（JAK1抑制剂）和parsaclisib（PI3Kδ抑制剂）。根据协议条款，信达生物获得了在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区对这三个候选药物在血液病和肿瘤治疗领域进行开发和商业化的权利。上述三个分子的新药临床试验申请（IND）均获得了国家药品监督管理局（NMPA）的批准。
pemigatinib是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，目前正开发用于治疗FGFR改变的肿瘤。去年11月底，pemigatinib的新药申请（NDA）被美国食品和药物管理局（FDA）受理，用于先前已接受过治疗的局部晚期或转移性、携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者的治疗。FDA已授予该NDA优先审查，并指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月30日。
Incyte靶向治疗集团副总裁Peter Langmuir博士表示：“我们非常高兴EMA受理了pemigatinib的MAA并启动正式审查程序，我们期待着将第一种针对胆管癌的靶向疗法带给欧洲的患者。胆管癌对新疗法存在着迫切的医疗需求，这一点最近也得到了美国食品和药物管理局（FDA）的认可。去年11月底，FDA受理了pemigatinib的新药申请并启动了优先审查。我们期待着继续与监管机构合作，将这种新型的靶向疗法带给全世界符合条件的患者。”
在美国和欧盟，pemigatinib监管申请文件（NDA和MAA）均基于FIGHT-202研究的数据。该研究评价了pemigatinib用于治疗复发的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效。近期在2019年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上报告的研究结果表明，在携带FGFR2基因融合或重排的患者（队列A）中，pemigatinib单药治疗后的总体缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DOR）为7.5个月（次要终点），中位随访时间为15个月，初步的中位总生存期（OS）达21.1个月。不良事件可控且与pemigatinib的作用机制一致。
pemigatinib（FGFR抑制剂，图片来源：medchemexpress.cn）
胆管癌是一种发生于胆管的恶性肿瘤。根据其起源部位可以分为肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌。胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，预后较差。胆管癌的发病率存在区域性差异，北美和欧洲地区的发病率为0.3 ~ 3.4/100,000。FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于iCCA，其中10%-16%的患者存在这种情况。
成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和扩增极可能导致多种癌症的发生。
pemigatinib是一种由Incyte发现和研发的、针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在临床前研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。在美国，FDA之前已授予pemigatinib治疗胆管癌的突破性药物资格（BTD）和孤儿药资格（ODD）。
FIGHT（FIbroblast Growth factor receptor in oncology and Hematology Trial，有关成纤维细胞生长因子受体在实体肿瘤和血液肿瘤中的临床试验）的临床试验项目包括正在进行的II期和III期研究，这些研究评价了pemigatinib在多种FGFR驱动的恶性肿瘤中的安全性和疗效。II期单药治疗研究包括FIGHT-202以及FIGHT-201研究，后者评价了pemigatinib在转移性或手术不可切除（包括FGFR3基因突变或融合/重排阳性）的膀胱癌患者中的疗效；FIGHT-203研究针对FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液肿瘤患者；FIGHT-207研究针对既往经治的FGFR基因突变或融合/重排的局部晚期/转移性或不可手术切除的恶性实体瘤患者（不考虑肿瘤类型）。FIGHT-205是一项II期研究，旨在评价pemigatinib与派姆单抗联合治疗和pemigatinib单药治疗在既往未经治疗且不适合接受顺铂治疗的FGFR3基因突变或融合/重排的转移性或不可切除的膀胱癌患者中的疗效。FIGHT-302是一项近期启动的III期研究，旨在评价pemigatinib作为一线治疗在FGFR2基因融合/重排胆管癌患者中的疗效。（生物谷Bioon.com）
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